Генная терапия спасет детей от наследственной слепоты

У многих тысяч детей, рождающихся с врожденными пороками зрения, ведущими к полной слепоте, появился шанс на выздоровление.

Наследственная слепота проявляется через несколько лет, на протяжении которых ребенок постепенно слепнет. Сетчатка глаза ребенка постепенно истончается, и малыш полностью перестает видеть. Обычные методы лечения к таким детям применить нельзя, поскольку предрасположенность к слепоте заложена на генетическом уровне. В организме ребенка присутствует ген слепоты. До настоящего момента офтальмологи были бессильны в борьбе с наследственной слепотой. Теперь им на помощь приходит генная терапия.

Принцип генной терапии заключается в том, что к больному органу доставляется здоровый ген, который заменяет больной. Переносчиком здорового гена является специальный вирус, который добирается точно до места назначения. В результате больной орган выздоравливает, а отмершие структуры получают возможность полностью восстановиться.

Единственным подводным камнем в таком методе лечения является риск того, что вирус – переносчик здорового гена может спровоцировать появление в организме ребенка новых генов, способных привести к любым заболеваниям. Вопрос безопасности подобного лечения стоит на первом месте, поскольку последствия генной терапии для организма ребенка могут быть непредсказуемыми.

Новому методу лечения наследственной слепоты у детей предстоят долгие испытания. Первое из них будет проведено на 12 добровольцах, находящихся на разных стадиях истончения сетчатки.

К чему приведут исследования, покажет время. Пока же появляется надежда, что методы генной терапии смогут в будущем справиться со многими серьезнейшими заболеваниями.